essais cliniques CaP
Sommaire
CaPthèque
Constitution d’une collection biologique couplée une base de données clinico-biologique pour la caractérisation des maladies génétiques rares du métabolisme du calcium et du phosphate
PATHOLOGIE :
Maladies rares du métabolisme du calcium et du phosphate
PROMOTEUR :
Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - CRMR CaP
CENTRE D'INCLUSION :
Hôpital Bicêtre AP-HP
- Nature : Observationnelle
- Phase : NA
- Statut : Inclusion en cours
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CYSTEA-BONE
Étude européenne, multicentrique et prospective visant à évaluer la toxicité de la cystéamine sur les ostéoclastes humains - cystinose néphropathique
PATHOLOGIE :
Cystinose néphropathique
PROMOTEUR :
Hospices civils de Lyon
CENTRES D'INCLUSION :
CHU Bordeaux, CHU Lyon, CHU Lille, CHU Marseille, CHU Nancy, Hôpital Robert Debré AP-HP, Hôpital Necker-Enfants Malades AP-HP, CHU Toulouse
Nature : Observationnelle
Phase : NA
Statut : Inclusion en cours
ENERGY 3
Étude de phase III, randomisée, contrôlée et en ouvert visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’INZ-701 chez des enfants atteints d’un déficit en ENPP1
PATHOLOGIE :
Déficit en ectonucléotide
pyrophosphatase/phosphodiestérase 1 (ENPP1)
PROMOTEUR :
Inozyme Pharma
CENTRE D'INCLUSION :
Hôpital Bicêtre AP-HP
- Nature : Interventionnelle
- Phase : 3
- Statut : Inclusion en cours
FLUCOLITH
Fluconazole comme nouvelle méthode thérapeutique chez les patients hypercalciuriques présentant des niveaux élevés de 1,25(OH)₂D
PATHOLOGIE :
Hypercalciurie
PROMOTEUR :
Hospices civils de Lyon
CENTRES D'INCLUSION :
11 sites d'inclusion en France
- Nature : Interventionnelle
- Phase : 2
- Statut : Inclusion en cours
CaMelia
Étude des biomarqueurs biochimiques, génétiques et autres marqueurs biologiques pour le diagnostic et l’innovation thérapeutique des hypercalcémies et/ou des hypercalciuries médiées par le calcitriol
PATHOLOGIE :
Hypercalcémie/Hypercalciurie
PROMOTEUR :
Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP)
CENTRE D'INCLUSION :
Hôpital Bicêtre AP-HP
- Nature : Observationnelle
- Phase : NA
- Statut : Inclusion en cours
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CALIBRATE
Étude de phase III, randomisée et en ouvert visant à évaluer l’efficacité et la sécurité de l’encaleret par rapport au traitement standard chez des participants atteints d’hypocalcémie autosomique dominante de type 1 (HAD1)
PATHOLOGIE :
Hypocalcémie autosomique dominante par mutation CaSR
PROMOTEUR :
Calcilytix Therapeutics (Bridge Bio)
CENTRES D'INCLUSION :
Hôpital Bicêtre AP-HP, CHU Lyon
- Nature : Interventionnelle
- Phase : 3
- Statut : Inclusion en cours
CALYPSO
Étude de phase III multicentrique, randomisée, contrôlée contre placebo, en double aveugle visant à évaluer l’efficacité et la sécurité de l’énéboparatide (AZP-3601), un agoniste du récepteur de l’hormone parathyroïdienne, chez des patients atteints d’une hypoparathyroïdie chronique
PATHOLOGIE :
Hypoparathyroïdie post-chirurgicale ou idiopathique
PROMOTEUR :
Amolyt Pharma
CENTRES D'INCLUSION :
Hôpital Bicêtre AP-HP, CHU Marseille, CHU Nantes
- Nature : Interventionnelle
- Phase : 3
- Statut : Inclusion terminée
Epi-Hypo
Étude sur l'épidémiologie de l'hypoparathyroïdie en France
PATHOLOGIE :
Hypoparathyroïdie post-chirurgicale ou idiopathique
PROMOTEUR :
Hôpital Européen Georges Pompidou AP-HP
CENTRES D'INCLUSION :
53 sites d'inclusion en France
- Nature : Observationnelle
- Phase : NA
- Statut : Inclusion en cours
Registre XLH
Registre international, multicentrique, prospectif, non interventionnel pour les patients atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH)
PATHOLOGIE :
Hypophosphatémie liée au chromosome X
PROMOTEUR :
Kyowa Kirin
CENTRE D'INCLUSION :
/
- Nature : Observationnelle
- Phase : NA
- Statut : Actif, pas d'inclusion
ViD-MeX
Étude pilote pour caractériser le métabolisme de la Vitamine D
PATHOLOGIE :
Hypophosphatémie liée au chromosome X
PROMOTEUR :
European Society of Paediatric Endocrinology (ESPE)
CENTRE D'INCLUSION :
Hôpital Bicêtre AP-HP
- Nature : Observationnelle
- Phase : NA
- Statut : Inclusion en cours
TND-iPPSD (FRIEMM)
Investigation des profils neurocognitifs et neurocomportementaux des patients présentant des anomalies génétiques affectant l'expression de GNAS pour une prise en charge multidisciplinaire améliorée
PATHOLOGIE :
iPPSD, les pathologies de l'inactivation de la signalisation PTH/PTHRP
PROMOTEUR :
Assistance publique - Hôpitaux de Paris AP-HP (financement inserm)
CENTRES D'INCLUSION :
Hôpital Bicêtre AP-HP, CHS Fondation Vallée
- Nature : Observationnelle
- Phase : NA
- Statut : Inclusion en cours
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ITS PILOT
Injections sous cutanée de thiosulfate de sodium dans le traitement de calcifications ou d’ossifications ectopiques
PATHOLOGIE :
iPPSD, les pathologies de l'inactivation de la siganlisation PTH/PTHRP
PROMOTEUR :
CHU Limoges
CENTRE D'INCLUSION :
Hôpital Bicêtre AP-HP, Hôpital Lariboisière AP-HP, CHU Bordeaux, CHU Limoges, CHU Lyon, CHU Rouen, CHU Toulouse
- Nature : Interventionnel
- Phase : 2
- Statut : Inclusion en cours
ObesRiPT
Essai multicentrique en ouvert de Phase 2 pour évaluer la tolérance et l'efficacité du Sémaglutide chez les patients iPPSD, syndrome de Silver-Russell, syndrome de Temple
PATHOLOGIE :
iPPSD, les pathologies de l'inactivation de la siganlisation PTH/PTHRP
Syndrome de Silver-Russell, syndrome de Temple
PROMOTEUR :
Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP)
CENTRE D'INCLUSION :
/
- Nature : Interventionnelle
- Phase : 2
- Statut : Inclusion en attente
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RESTORE
Étude interventionnelle, prospective et ouverte sur les thérapies immunosuppressives pour atténuer la perte de réponse thérapeutique médiée par le système immunitaire à l'asfotase alfa (STRENSIQ®) dans le cadre de l'hypophosphatasie
PATHOLOGIE :
Hypophosphatasie
PROMOTEUR :
IQVIA et Alexion
CENTRE D'INCLUSION :
Hôpital Bicêtre AP-HP
- Nature : Interventionnelle
- Phase : 4
- Statut : Inclusion en cours
EU Trial Number: 2022-502793-17
ALX-HPP-501
Registre observationnel, longitudinal, prospectif, à long terme de patients atteints d’hypophosphatasie
PATHOLOGIE :
Hypophosphatasie
PROMOTEUR :
Alexion
CENTRES D'INCLUSION :
Hopital Necker-Enfants Malades AP-HP,
Hôpital Bicêtre AP-HP, CHU de Lyon, CHU Toulouse
- Nature : Observationnelle
- Phase : NA
- Statut : Inclusion en cours