Entretien avec le Dr Anne Blanchard

Investigateur coordonnateur de l’étude ACTICAS : « Étude comparative entre la parathormone recombinante humaine, rhPTH(1-34), et l'association Alfacalcidol/Hydrochlorothiazide dans le traitement de l’hypoparathyroïdie sévère ».

Le Dr Anne Blanchard est néphrologue, spécialiste de la physiologie rénale et de la régulation hydro sodée. Elle a travaillé dans le laboratoire du Pr Paillard sur la recherche de transporteurs ioniques et a commencé à s’intéresser aux maladies rares en travaillant sur la maladie de Gitelman, une pathologie autosomique récessive qui touche des transporteurs participant à la réabsorption de sel. Par la suite, elle a collaboré avec le Pr Pascal Houiller sur les maladies du métabolisme du calcium et du phosphate. Elle est actuellement médecin délégué au centre d’investigation clinique de l’Hôpital Européen George Pompidou - AP-HP, où son équipe soutient la recherche clinique de l’hôpital, dans des domaines de spécialités diverses.

Quels sont les objectifs de cette étude ?
Dans le traitement de l’hypoparathyroïdie et de l’hypocalcémie autosomique dominante, le traitement à base de supplémentation calcique et d’analogues actifs de la vitamine D peut entraîner une augmentation de la calciurie et provoquer des calculs rénaux ce qui rend difficile la prise en charge thérapeutique. Dans ce cas, des diurétiques thiazidiques peuvent être utilisés pour abaisser l’excrétion urinaire de calcium. J’ai coordonné une étude avec pour objectif principal de de comparer l’efficacité d’un fragment de parathormone recombinante humaine avec le traitement standard « supplémentation calcique et analogue actif de la vitamine D » combiné à un diurétique thiazidique (hydrochlorothiazide). L’essai est un essai de non infériorité sur la capacité de la rhPTH(1-34) à élever la calcémie, avec en critère de jugement secondaire la comparaison de la calciurie sous chaque traitement.

Quels sont les critères d’inclusion ?
L’étude s’adresse aux patients adultes souffrant d’une hypoparathyroïdie post chirurgicale sévère ou d’une hypocalcémie autosomique dominante, deux conditions dans laquelle l’hypercalciurie est limitante dans la correction de la calcémie.

Quelles sont les perspectives de cette étude ?
Cette étude est une collaboration entre le Pr Agnès Linglart (Kremlin Bicêtre), Pr Pascal Houillier (HEGP) et moi-même. En comparant les deux approches thérapeutiques nous souhaitons déterminer quelle est la meilleure prise en charge pour les hypoparathyroïdies avec hypercalciurie marquée. Le traitement oral de référence (association supplémentation calcique- Alfacalcidol-hydrochlorothiazide) expose à une perte en sel et potassium limitant son indication. La rPTH(1-34), administrée par voie sous-cutanée, est onéreuse et doit montrer sa supériorité par rapport au précédent traitement. Certains pays n’ont pas accès à la rhPTH(1-34) qui n’est pas prise en charge dans cette indication en France, ce qui pourrait représenter une perte de chance pour les patients si ce traitement se révélait avoir un meilleur rapport bénéfice/risque que le traitement conventionnel.