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Mis à jour le 12 mars 2020

Hypophosphatasie Europe

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Associations de patients

Depuis 2004, Hypophosphatasie Europe a bien avancé dans son combat contre l’hypophosphatasie.

Ses objectifs sur le chemin du médicament – faire connaître la maladie, favoriser la synergie des compétences et des actions, financer et/ou apporter sa caution à des projets de recherche, impulser et accompagner le développement de thérapies innovantes –ont conduit, en 2018, à la commercialisation d’un premier traitement par remplacement enzymatique pour les formes très sévères à sévères.

 

Même si aujourd’hui les malades sont moins isolés, la maladie est plus connue, des centres de soins experts existent et des patients sont soulagés (mais non guéris), son combat n’est pas terminé ! Réduire l’errance diagnostique, faciliter la transition enfant / adulte, renseigner les registres existants, faciliter l’accès au traitement à plus de malades, découvrir de nouvelles alternatives thérapeutiques et faire aboutir la piste thérapie génique, telles sont les ambitions d’Hypophosphatasie Europe pour les années à venir.